12月18日，在获批20多天后，耐立克(奥雷巴替尼，HQP1351)在亚盛医药位于苏州的全球总部、研发中心举行了全球首发上市会。至此，亚盛医药从研发阶段进入了商业化发展阶段，我国也正式开启三代“格列卫”治疗时代。

 

　　国内首个三代“格列卫”

 

　　电影《我不是药神》让慢性髓细胞白血病(CML)走进大众视野，也将“格列卫”推到了人们的面前。其实，CML是最“幸运”的白血病，随着“格列卫”的问世以及医学的发展，已经从“不治之症”转变为可治可控的“慢病”。

 

　　不过，随着对格列卫的长期使用，一部分CML患者渐渐发现“神药”不再有用，病情重新恶化，也就是出现了耐药问题。比较典型的就是出现T315I突变的慢粒患者，一代和二代“格列卫”对其均无效，面临着无药可医的困境。

 

　　这样的局面即将改变。

 

　　11月25日，耐立克获国家药监局批准上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。

 

　　“耐立克是中国第一个、也是唯一一个第三代BCR-ABL抑制剂，有效地解决了中国耐药慢粒白血病患者无药可医这一重大社会问题，填补了临床急需产品的国内空白。”中国科学院院士、重大新药创制国家重大科技专项技术副总师陈凯先院士在上市会上说。

 

　　据与会的血液肿瘤领域专家介绍，BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的耐药CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克获批上市前，中国携T315I突变耐药CML患者长期面临着无药可医的窘境。

 

　　在此之前，全球范围内，仅有普纳替尼(ponatinib)一款三代BCR-ABL抑制剂于中国境外获批上市。不过，普纳替尼可导致严重的血栓，因不良事件高发而被FDA标注“黑框警告”，并一度被要求暂停销售。奥雷巴替尼相比无严重心血管系统不良反应，所有不良事件均为轻度或中度，体现出更优的安全性，因而具有同类最佳(Best-in-class)潜力。

 

　　此外，据介绍，奥雷巴替尼是一款新型强效多靶点抑制剂，除了BCR-ABL以外，对其他多个激酶靶点也有效。目前，亚盛医药正在挖掘奥雷巴替尼其它适应症的潜力，已在国内启动针对胃肠道间质瘤的Ib期临床试验。

 

　　迈入商业化发展阶段

 

　　奥雷巴替尼是亚盛医药进展最快的品种，伴随着奥雷巴替尼的上市，亚盛医药也正式迎来收获期，迈入了商业化阶段。

 

　　据悉，为了奥雷巴替尼的商业化之路，今年7月，亚盛医药与信达生物达成了16亿元的全方位战略合作。此后，亚盛医药又与康圣环球、国药控股，以及多家创新支付服务公司签署战略合作框架协议，致力共同推动血液肿瘤精准诊疗。目前，耐立克在全国各地的首批处方已经陆续开出。

 

　　值得注意的是，与耐立克首发上市会同时举行的，还有亚盛医药全球总部、研发中心开业庆典。

 

　　据介绍，亚盛医药全球总部、研发中心占地面积达95亩，主要用于总部运营管理、创新药研发与配套保障。其中，研发中心可执行从药物发现到药物临床的全流程，承担新靶点小分子靶向抗肿瘤药物自主设计、优化、筛选、研究、开发与转化职能。未来，还将按照国际cGMP标准建立全球生产基地，为后续进入全球医药市场提供支持。

 

　　在此次开业庆典上，入驻于亚盛医药全球总部、研发中心的“国家血液系统疾病临床医学研究中心亚盛研究院”被正式揭牌启用；亚盛医药与中国药科大学签署了“亚盛医药-中国药科大学创新与产业化联合研究院”的共建协议，与苏州元禾控股股份有限公司签署了共同创建“禾盛创新工场”的战略合作框架协议。(呈飞)